COMITATO SCIENTIFICO

 Dr. ssa  D'Azzo Alessandra 

( sandra.dazzo@stjude.org)

La Dott.ssa Alessandra d'Azzo è membro della facoltà del dipartimento di genetica e titolare della cattedra di genetica e terapia genica presso il St. Jude Children's Research Hospital. Ha conseguito i suoi due dottorati di ricerca presso l'Università di Milano, Italia e l'Università Erasmus di Rotterdam, Paesi Bassi. A St. Jude, dirige il suo laboratorio in un'indagine sul sistema lisosomiale e sulle catastrofiche malattie genetiche associate alla disfunzione lisosomiale. Il suo approccio è guidato da una curiosità incessante e da una passione per le scoperte scientifiche che aiutano a sviluppare trattamenti terapeutici per i bambini.

Prof.ssa   Parini Rossella 

(rossella.parini@unimib.it)

Responsabile Struttura Semplice Malattie Metaboliche Rare Ospedale San Gerardo, Monza

Specialista in Pediatria e in Genetica Medica,ha attualmente un rapporto di consulenza per l'ospedale San Raffaele di Milano sul progetto di ricerca "Haematopoietic stem cell gene therapy for the treatment of Mucopolisaccharidosis type I".E' stata consulente per la fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua Mamma presso l'ospedale San Gerardo di Monza dal 2016 al 2019.Dal 2020 ha un rapporto di collaborazione a titolo gratuito presso la struttura semplice Genetica Medica dell'ospedale San Gerardo di Monza(Centro per le malattie rare dell'adulto).E' stata responsabile della struttura semplice "Malattie Metaboliche rare" presso la Clinica Pediatrica dell'ospedale San Gerardo Di Monza,Università Milano Bicocca dal novembre 2003 al febbraio 2016 e,in precadenza è stata responsabile del Centro per le Malattie Genetiche dell'infanzia "Fondazione Mariani" presso la clinica De Marchi del Policlinico di Milano dal 1983.In questi anni ha raccolto una numerosa casistica clinica di pazienti con malattie genetiche metaboliche rare.La dottoressa Parini ha partecipato dal 2006 ad oggi a numerosi studi clinici internazionali di fase II/III e osservazionali su varie patologie da accumulo lisosomiale.Negli ultini 20 anni la dottoressa Parini ha partecipato ogni anno ad almeno 10 congressi/corsi/incontri internazionali o nazionali all'anno ,dove ha portato comunicazioni o relazioni orali programmate.La dottoressa Parini è autrice di molti capitoli di libro in italiano e di circa 200 pubblicazioni di cui circa 160 in lingua inglese su riviste internazionali indicizzate.

Dr.ssa Fecarotta Simona

( simona.fecarotta@gmail.com)

U.O.S. di Malattie MetabolicheAzienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"Via Sergio Pansini  Napoli

La dottoressa Fecarotta ha svolto dal 1997 attività di ricerca presso il Dipartimento di Pediatria dell'Università di Napoli "Federico II",nell'ambito del proprio curriculum formativo e dell'esercizio della professione medica.Il proprio interesse di ricerca è principalmente rivolto alla sperimentazione di terapie innovative e nuovi protocolli terapeutici ,particolarmente nel campo delle malattie metaboliche ereditarie,quali alcune malattie da accumulo lisosomiale (malattia di Niemann-Pick di tipo C,malattia di Pompe,malattia di Wolman,mucopolisaccaridosi).La dottoressa Fecarotta ha partecipato in qualità di "Co-Investigator" a trials multicentrici nazionali ed internazionali di sperimentazione di terapie innovative  in malattie da accumulo lisosomiale ed ha acquisito una buona esperienza ed autonomia nella conduzione di trials clinici